PTC Therapeutics anuncia que el ensayo APHENITY logró el criterio de valoración primario con sepiapterina en pacientes con PKU

– Resultados muy significativos desde el punto de vista estadístico y clínico –

– Reducción media de Phe en sangre del 63% en la población de análisis primario (p

– La teleconferencia y webcast se llevará a cabo a la 8:00 a. m. (hora del este) –

SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 18 de mayo de 2023 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que se logró el criterio de valoración primario en el ensayo clínico fase 3, APHENITY, dirigido al registro de sepiapterina en pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria (PKU).

«Los resultados positivos del ensayo APHENITY nos acercan un poco más a una terapia que podría aportar beneficios significativos a los pacientes con PKU», dijo Matthew B. Klein, M.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Las reducciones de Phe observadas en la parte del estudio controlada con placebo son consistentes y, en algunos casos, superan la magnitud de las reducciones de Phe registradas en la parte abierta del estudio. Esperamos reunirnos con las autoridades reguladoras para discutir el camino hacia la aprobación».

La parte del estudio controlada con placebo incluyó a 98 pacientes en la población de análisis primario. El porcentaje medio de reducción de Phe en pacientes tratados con sepiapterina fue del 63%. En el subgrupo de pacientes con PKU clásica, el porcentaje medio de reducción de Phe fue del 69%. Se observaron reducciones mínimas de los niveles de Phe en los pacientes tratados con placebo, lo que dio como resultado un beneficio del tratamiento con sepiapterina altamente significativo desde el punto de vista estadístico (p

Teleconferencia y Webcast  PTC llevará a cabo una teleconferencia hoy a las 8:00 a. m. (hora del este) para discutir esta noticia. Para acceder a la llamada telefónica, haga clic aquí para registrarse y se le facilitarán los datos de acceso. Para evitar demoras, le recomendamos a los participantes que se conecten a la conferencia telefónica 15 minutos antes del inicio de la llamada. Se puede acceder a la teleconferencia por webcast en la sección de inversionistas del sitio web de PTC en https://ir.ptcbio.com/events-presentations. La repetición de la llamada estará disponible dos horas después de su finalización y se archivará en el sitio web de la empresa durante 30 días después de la llamada.

Sobre APHENITYAPHENITY fue un estudio global doble ciego, controlado con placebo y dirigido al registro en el que participaron 156 niños y adultos con PKU. Los participantes fueron asignados al azar para recibir sepiapterina o placebo durante seis semanas, siendo el criterio de valoración primario la reducción de los niveles de fenilalanina en sangre. El ensayo constaba de dos partes. La parte 1 fue una fase inicial, en la cual todos los sujetos seleccionados recibieron sepiapterina durante dos semanas. Solo aquellos sujetos que demostraron una reducción en los niveles de fenilalanina del 15% o más desde el inicio de la parte 1 fueron asignados al azar para recibir sepiapterina o placebo en la parte 2 del ensayo clínico. La población de análisis primario consta de aquellos que tuvieron una reducción de más del 30% en los niveles de fenilalanina desde el inicio durante la parte 1 del ensayo. La medida de resultado primaria es la reducción de los niveles de fenilalanina en sangre desde el inicio en comparación con las semanas 5 y 6 en pacientes de la parte 2 del ensayo clínico. Todos los pacientes pueden inscribirse en un ensayo clínico abierto a largo plazo diseñado para evaluar más a fondo la seguridad a largo plazo y el efecto duradero de la sepiapterina.

Sobre la sepiapterinaLa sepiapterina (anteriormente PTC923) es una formulación oral de sepiapterina sintética, un precursor de la tetrahidrobiopterina intracelular, que es un cofactor enzimático fundamental implicado en el metabolismo y la síntesis de numerosos productos metabólicos. La sepiapterina es un precursor más biodisponible que la BH4 sintética administrada de forma exógena y tiene el potencial de tratar una amplia variedad de pacientes con PKU.

Sobre la fenilcetonuriaLa fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica, hereditaria y poco común que afecta al cerebro.1 Es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina.1 Si no se trata o se controla mal, la fenilalanina (un aminoácido esencial que se encuentra en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles perjudiciales. Esto causa discapacidades graves e irreversibles como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas emocionales y de comportamiento.1 Los recién nacidos con fenilcetonuria inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible.2.3 El diagnóstico de fenilcetonuria generalmente se lleva a cabo durante los programas de evaluación de recién nacidos.4 Se estima que hay unas 58.000 personas con fenilcetonuria a nivel mundial.

Sobre PTC Therapeutics, Inc.PTC es una empresa biofarmacéutica mundial de base científica centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a pacientes con enfermedades poco comunes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes con pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial mundial para brindar terapias a los pacientes. PTC considera que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. 

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Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir de manera significativa de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que lleva a cabo como resultado de una serie de riesgos e incertidumbres, incluidos aquellos relacionados con: el resultado de las negociaciones de fijación de precios, la cobertura y el reembolso con pagadores externos para los productos de PTC o productos candidatos que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; las expectativas con respecto a las posibles presentaciones regulatorias y la comercialización de sepiapterina para la Fenilcetonuria o PKU, y los posibles pagos por hitos regulatorios y de desarrollo que PTC pueda verse obligada a pagar en relación con la sepiapterina, las expectativas con respecto a la pandemia de la COVID-19, las medidas de respuesta relacionadas y sus efectos en los negocios, las operaciones, los ensayos clínicos, las solicitudes y las aprobaciones regulatorias de PTC, y los colaboradores, las organizaciones de investigación por contrato, los proveedores y los fabricantes; los efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o regulatorias; los cambios en las leyes, reglamentos, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes aptos y el potencial comercial de la sepiapterina para la PKU; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; la suficiencia de los recursos en efectivo de PTC y su capacidad para obtener financiamiento adecuado en el futuro para sus gastos operativos y gastos de capital previsibles e imprevisibles; y los factores discutidos en la sección «Factores de riesgo» del informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo archivados periódicamente en otros documentos presentados por PTC ante la SEC. Le recomendamos considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que con cualquier fármaco en fase de desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que ningún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en ningún territorio, o que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida la sepiapterina. 

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan las opiniones de PTC únicamente en la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o cambios en los planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de esta presentación, salvo que lo exija la ley. 

Referencias: 

FUENTE PTC Therapeutics, Inc.